CRISPR: Die erste Studie zur Therapie am Menschen außerhalb Chinas läuft

Die CRISPR-Genschere gilt in der Medizin als potentieller Therapieansatz für zahlreiche Erkrankungen. Aufgrund von ethischen Bedenken fanden entsprechende Studien am Menschen bisher allerdings nur in China statt. Das hat sich nun geändert. Nun begann erstmals eine klinische Studie, bei der ein Patient, der an einer seltenen Blutkrankheit leidet, mit der experimentellen Therapie behandelt wurde.

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CRISPR soll Blutkrankheiten behandeln

2018 erlitt die CRISPR-Forschung in den USA einen Rückschlag, als die Regulierungsbehörde FDA eine klinische Studie zu CRISPR temporär unterbrach. Nun jedoch hat eine solche Studie begonnen – es handelt sich um die erste klinische CRISPR-Studie außerhalb von China. Dabei wird eine Therapie namens CTX001 angewendet, die gegen die Blutkrankheiten Sichelzellenanämie sowie Beta Thalassämie helfen soll. Beide dieser Krankheiten werden durch Mutationen an einem einzelnen Gen ausgeköst und sind daher gut für die Therapie mit CRISPR geeignet. Bei der CTX001-Therapie werden Stammzellen eines Patienten so verändert, dass sie die Konzentration von fötalem Hämoglobin im Blutkreislauf erhöhen.

Bei der Studie handelt es sich um die erste von zwei geplanten CTX001-Studien. Momentan nehmen Sichelzellenanämie-Patienten aus Kanada und Europa an der Studie teil, aber im Laufe des Jahres sollen zusätzlich Patienten aus den USA aufgenommen werden. In der Anfangsphase werden nur zwei Patienten behandelt, um die Sicherheit der Therapie zu evaluieren, bevor mehr PAtienten behandelt werden.

Eine zweite Studie soll dann die Effizienz von CTX001 als Therapie für Beta Thalassämie untersucchen. Der erste Patient in der Studie stammt aus den USA und soll sich im Laufe der nächsten Monate der Therapie unterziehen. „ We have made tremendous progress with CTX001 and are pleased to announce that we’ve treated the first patient with beta thalassemia in this clinical study. Treating the first patient in this study marks an important scientific and medical milestone and the beginning of our efforts to fully realize the promise of CRISPR/Cas9 therapies as a new class of potentially transformative medicines to treat serious diseases.„, so SamarthKulkarni, der CEO von CRISPR Therapeutics, einem der beiden Unternehmen, die die Studie durchführen.

Klinische Studien sind ein Meilenstein der medizinischen Forschung

Die beiden CTX001-Studien sind nicht die einzigen Studien, in denen CRISPR-Therapien getestet werden sollen. Eine weitere Studie der University of Pennsylvania soll zeitnah beginnen und den Einsatz von mit CRISPR veränderten Immunzellen gegen drei verschiedene Krebsarten erproben.

In China laufen klinische CRISPR-Studien bereits seit zwei Jahren. Allerdings wurden bisher keine Daten dieser Studien veröffentlicht und es gab Berichte, die die verwendete Methodik in Zweifel ziehen.

Bis die aktuell laufenden klinischen CRISPR-Studien klare Ergebnisse haben werden, werden noch mehrere Jahre vergehen. Bisher ist daher unklar, ob CRISPR wirklich die medizinische Revolution bringen wird, die viele erwarten. Nichtsdestotrotz stellen diese Studien Meilensteine in der medizinischen Forschung dar.

via CRISPR Therapeutics