Gentherapie bei Sehverlust: Injektion auf einer Seite rettet überraschend beide Augen

Diese Erbkrankheit schlägt meistens zwischen dem 20. und 30. Lebensjahr zu: Der Mensch verliert seine Sehkraft und erblindet innerhalb weniger Wochen oder Monaten. Nur etwa 20 Prozent der Patienten erholen sich wieder, beim Rest war die Medizin machtlos. Jetzt gibt es Hoffnung für die übrigen 80 Prozent, die sich ihrem Schicksal bislang ergeben mussten: Die Gentherapie, die in vielen Bereichen Fortschritte macht, erzielte in einer Studie überraschende Erfolge.

78 Prozent der Probanden erhielten ihre Sehkraft zurück

Das Potential der Gentherapie ist hoch, geforscht wird unter anderem bei Krankheiten wie Diabetes, Krebs und Wirbelsäulenschäden. Große Fortschritte gibt es auf dem Gebiet der vererbbaren Augenleiden wie Farbenblindheit und die progressive Netzhauterkrankung. Die Forscher von der University of Cambridge, der University of Pittsburgh und dem Paris Institut de la Vision konzentrierten auf die Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie und erlebten einen Überraschungstreffer: Sie injizierten einen viralen Vektor in das eine Auge der 37 Probanden, in das andere Auge brachten sie ein Placebo ein. Statt der erwarteten Verbesserungen an dem einen behandelten Auge, erholte sich die Sehkraft bei 78 Prozent der Teilnehmer auf beiden Seiten.

Um die Gründe für diese unerwartete Entwicklung herauszufinden, behandelten die Wissenschaftler im Nachgang die Augen von Makaken auf dieselbe Weise. Die Tiere haben ein ähnliches Sehsystem wie der Mensch. Die Forscher entnahmen Gewebeproben und stellten fest, dass die DNA des injizierten viralen Vektors sich auf das andere Auge ausgebreitet hat. Damit war der Beweis erbracht für eine interokulare Diffusion!

Eine Krankheit, die Patienten und Ärzte stark frustriert

Bei der Leberschen Hereditären Optikus-Neuropathie zersetzt sich das Ganglion ciliare hinter dem Sehnerv und schließlich auch der Sehnerv selbst. Da es sich fast ausschließlich um junge Patienten handelt, ist dieser Prozess besonders frustrierend für Patient und Arzt. Jetzt kommen große Hoffnungen auf, diese Erkrankung in Zukunft effektiv zu kurieren und den Menschen für viele weitere Jahrzehnte das Augenlicht zu retten.

Quelle: newatlas.com

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