Meilenstein der Medizin: CRISPR-Genschere heilt Regensburger Patientin mit seltener Blutkrankheit

Bei der sogenannten Beta-Thalassämie ist die Produktion des Blutfarbstoffs Hämoglobin gestört. Die betroffenen Patienten müssen daher regelmäßig Bluttransfusionen erhalten. Doch unproblematisch ist auch diese Behandlung nicht. Denn dadurch reichert sich Eisen im Körper an, die Organe werden nach und nach zerstört und die Patienten bekommen Probleme mit dem Herzen. Die Lebenserwartung der Patienten liegt daher in der Regel bei maximal fünfzig Jahren. Bei einer 20-jährigen Patientin am Universitätsklinikum Regensburg könnte nun aber eine Trendwende gelungen sein. Denn seit der Behandlung mit der CRISPR-Genschere vor neun Monaten benötigt sie keine Bluttransfusionen mehr. Nach heutigem Stand wird sie von ihren Ärzten damit als geheilt betrachtet. Allerdings ist aktuell noch unklar, wie lange dieser Zustand anhält und ob nicht doch noch Nebenwirkungen auftreten.

Die Ärzte aktivierten ein eigentlich abgeschaltetes Gen

Zur Behandlung der seltenen Krankheit entnahmen die Forscher der Patientin zunächst einige blutbildende Zellen aus dem Knochenmark. Anschließend bedienten sie sich eines Tricks. Denn sie nutzten die Genschere nicht etwa, um die defekten Genzellen, die bei gesunden Menschen für die Produktion von Hämoglobin verantwortlich sind, zu reparieren. Stattdessen aktivierten sie ein Gen, das diese Aufgabe eigentlich nur während der Entwicklung im Mutterleib übernimmt und dann eigentlich abgeschaltet wird. Nach dem Einsatz der Genschere wurden die noch im Körper vorhandenen Knochenmarkzellen mithilfe einer Chemotherapie zerstört und durch die behandelten Zellen ersetzt. Im Falle der Regensburger Patientin war diese Vorgehensweise erfolgreich: Untersuchungen zeigen inzwischen, dass rund 99,8 Prozent der roten Blutkörperchen fetales Hämoglobin in sich trugen.

Die Studie ist noch längst nicht abgeschlossen

Die Behandlung am Klinikum in Regensburg ist Teil einer internationalen Studie, bei der insgesamt 45 Patienten und Patientinnen mit der Genschere behandelt werden sollen. Diese ist aber noch längst nicht abgeschlossen. Eine zweite Patientin in Nashville in den Vereinigten Staaten konnte zwar von der Sichelzellanämie geheilt werden. Bei den meisten Probanden der Studie hat die Behandlung aber noch nicht einmal begonnen. Dementsprechend sind die bisher veröffentlichten Ergebnisse mit einer gewissen Vorsicht zu betrachten. Denn sie beruhen auf einer sehr dünnen Datenlage und konnten noch nicht von unabhängigen Stellen überprüft werden. Das Bostoner Online-Magazin STAT konnte aber zumindest Unterlagen einsehen, die von zwei an der Entwicklung der Verfahren beteiligten Biotech-Firmen zur Verfügung gestellt wurden.

Via: Tagesspiegel